生物醫藥產業的創新發展，是落實創新驅動發展戰略的重要組成部分，是健康中國建設的重要基礎。藥品上市前的臨床試驗，是生物醫藥創新的關鍵環節，也是廣大臨床醫學科學家開展科學研究的重要載體。

藥物臨床試驗的基本方法是隨機雙盲對照試驗，這種臨床試驗的方法起源于276年前英國醫生詹姆斯·林德（James Lind）著名的壞血病對照試驗。

(資料圖)

1519年，葡萄牙航海家麥哲倫（Magallanes）率船隊開始了首次環球航海，歷時3年，出發時270人，回到西班牙只剩下了18個人，多數船員死于一種可怕的怪病，這種怪病就是現在所謂的“壞血病”。之后200多年的大航海時代，壞血病成為遠洋海員所恐懼的“奪命瘟神”。

人類一直在尋找其病因和治療的辦法。有人提到水果和蔬菜能夠治療壞血病，甚至有人提到了檸檬汁能治療壞血病。但是這些記錄或散見于作家的旅行筆記，或出現于土著居民的民間偏方，沒有人做過系統的試驗從而形成系統的治療方法。

在1747年的5月20日，隨船出海已有兩個月的詹姆斯·林德醫生，在船上壞血病患者大量出現的情況下，進行了著名的壞血病臨床試驗。他選擇了12個嚴重的病例，把他們分成6組，每組2人。這12個人每天吃的正餐都相同，但每組添加的輔食則不同。這些輔食正是當時流傳的治療壞血病的民間方法，分別為喝蘋果汁、吃橘子和檸檬、服用大蒜和芥末、服用芳香性硫酸，還有把腿浸在流動的海水中等。試驗進行到第6天的時候，因為水果被吃光而被迫中止，然而這并不影響效果的顯著性。吃橘子和檸檬的兩位患者，其中一位已經恢復工作能力，另一位也基本康復。而其他組的患者則病情依舊甚至惡化。試驗結果說明，橘子和檸檬有可能治好壞血病。

到20世紀早期，人們最終發現檸檬和橘子之所以能治療壞血病，是因為含有大量的維生素C。隨著維生素C的人工合成以及大規模工業化生產，壞血病已經退出了歷史舞臺。

詹姆斯·林德的壞血病試驗之所以偉大，在于它是歷史上第一次嘗試用系統的對照試驗方法檢驗“藥物”的療效，從而奠定了其在臨床試驗方法學發展史上的地位。

正因為這一試驗的意義非凡，2005年5月20日世界衛生組織在布魯塞爾舉行了第一個國際臨床試驗日，以紀念林德醫生的創舉，提醒人們重視臨床試驗。

這種以系統的科學方法來檢驗藥物療效的思想，帶動了新的醫學世界觀和方法論的實踐，促使醫學科學家不斷發展和完善臨床試驗方法學。一直到1948年，英國希爾醫生開展第一個多中心隨機雙盲對照臨床試驗驗證鏈霉素的療效，標志著臨床試驗方法學的成熟。此后，基于有效性和安全性驗證的隨機雙盲對照臨床試驗，在越來越多國家，正式成為評價新藥能否上市的“金標準”。

我們舉辦“520國際臨床試驗日”活動的意義，不僅僅是紀念林德醫生，更重要的是宣傳現代醫學科學知識，弘揚勇于探索的科學精神，推動我國臨床醫學研究的發展，促進生物醫藥產業的創新發展。

生物醫藥產業是戰略性新興產業。我國發展生物醫藥產業具有市場規模大、科技人才多的優勢，監管標準、程序、時限基本與國際接軌，近十年來產業發展有了很好的基礎，我們有條件、也有能力為健康中國建設、為人類健康事業做出更大的貢獻。

我們要進一步提高藥物臨床試驗重大意義的認識。藥物臨床試驗既是偉大的科學探索，更是一項肩負無數人希望、造福全人類的偉大事業。全社會都要關心、重視藥物的臨床試驗，吸引更多的臨床醫生投入藥物臨床試驗，動員更多的醫院把臨床醫療與藥物試驗結合起來，把藥物臨床試驗作為創新型醫院建設的重要載體，作為培養臨床醫學科學家的重要平臺，出更多的成果，出高質量的成果。

我們要努力提高藥物臨床試驗質量和水平。藥物臨床研究水平是衡量醫療機構和臨床醫生科學素養的重要標志。要認真研究藥物發展歷史上成功的經驗和失敗的教訓，加強醫務人員臨床試驗基本知識和技能的培訓。要鼓勵醫生積極參與臨床試驗方案的設計，提高臨床試驗方案的科學性。要自覺遵守《藥物臨床試驗質量管理規范》（GCP）的各項規定，所有臨床試驗數據都要如實記錄，及時記錄，不能選擇性記錄，不能棄用相關數據，確保臨床研究的數據真實性、完整性、規范性。要加強臨床試驗的監督管理，嚴肅懲處數據造假行為。要把臨床試驗成果作為醫生評定職稱和晉升職務的重要依據，激勵更多的優秀的醫生投身于生物醫藥的研發。

我們要鼓勵臨床試驗方法與監管評價的創新。藥物研發正在變得愈加復雜、耗時、昂貴與不確定，需要臨床試驗方法和評價的制度創新。要在堅持實證科學原則基礎上，鼓勵新藥臨床試驗研發工具的開發，如分散式臨床試驗、人工智能的算法評估、新型臨床試驗設計、遠程臨床試驗數據收集數字化平臺、患者體驗數據應用、真實世界證據研究等等。要用數據科學、信息科學、虛擬科學等學科的最新成果，推進以患者為中心的新型臨床試驗運行與監管評價體系建設。

我們要努力提高臨床研究的效率。藥物研發競爭是全球性的競爭，失敗的風險遠大于成功的可能。成功固然可喜，失敗也不必過于沮喪。我們要努力避免的是由于主觀原因、工作原因造成的臨床試驗的失敗。藥物研發各個環節的時間的節約、效率的提高，都意味著藥物研發成本的節約，意味著藥物研發競爭中勝出概率的增加。

我們要感謝臨床研究志愿者的參與。臨床研究志愿者是藥物安全性、有效性的親歷者，也是科學進步的貢獻者，應該得到全社會的尊重。臨床試驗前，要確保志愿者知情同意；試驗過程中，要符合倫理規范；試驗結束后，對于分配在安慰劑組的患者，要及時進行研究藥物的治療。要把維護志愿者的權益放在最高地位，努力使臨床試驗志愿者從藥物臨床試驗中獲益。

我們要大力倡導臨床試驗的國際化。成功上市的藥品，一個重要的標志是實現科技、人文與商業的全球化。這種成功的基礎是全球的多中心臨床試驗，使創新藥物得到各國監管機構的認同。我們要努力營造有利于創新的監管環境和市場環境，吸引各類初創企業和跨國企業來華開展創新藥的臨床試驗，同時也要鼓勵生物醫藥研發企業走出國門，到國外開展創新藥物臨床試驗，申報藥物上市，用我們的創新造福各國人民。

生物醫藥發展前景廣闊，生物醫藥創新大有可為。生物醫藥臨床試驗是偉大的科學探索活動，值得廣大的醫務工作者、科學家投身其中，艱苦奮斗，努力成就造福人類健康的偉業。

（作者畢井泉，第十四屆全國政協經濟委員會副主任、中國國際經濟交流中心常務副理事長。本文為畢井泉5月20日在全國“520國際臨床試驗日”宣傳活動啟動儀式上的發言，刊發時有刪節。）

（文章來源：經濟參考網）

標簽：