11月3日，在北京召開的2022年中國罕見病大會公布數據顯示，我國目前已有45種罕見病用藥被納入國家醫保藥品目錄，覆蓋26種罕見病。
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根據《中國罕見病定義研究報告2021》指出，新生兒發病率小于1/萬、患病率小于1/萬、患病人數小于14萬的疾病被定義為罕見病。例如法布雷病、白化病、血友病、肌萎縮側索硬化(俗稱：漸凍癥)等均屬于罕見病。
近年來，罕見病患者群體診療引起國家高度重視。2018年5月份，國家衛健委等五部門聯合制定《第一批罕見病目錄》，公布了121種罕見病。
同年，國家醫療保障局在動態調整醫保藥品目錄時，開始將罕見病用藥調入。據公開數據顯示，我國現有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。國家醫療保障局醫藥服務管理司司長黃華波曾公開表示，自2018年以來，通過醫保談判新增了19種罕見病用藥進入醫保藥品目錄，平均降價52.6%。
提升企業研發積極性
過往，許多罕見病用藥的價格非常高昂，例如用于治療脊髓性肌肉萎縮癥的諾西那生鈉注射液，一針的價格曾高達70萬元；另外還有用于治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液，在進入醫保前，一年的治療費用也高達百萬元。
行業從業人士向《證券日報》記者表示，藥品研發的周期漫長，投資資金巨大，原研藥企業在藥品上市后想要盡快收回研發成本，就不得不提高產品售價。而且藥品推向市場的渠道費用、營銷費用等都需要轉嫁到患者身上，加之罕見病患者群體較少，產品很難形成大規模銷售，因此造成罕見病用藥價格居高不下。
對此，海南博鰲醫療總經理鄧之東向《證券日報》記者表示，過往，罕見病用藥價格高昂，患者消費不起，進而出現銷量下滑的情況。而相應藥品納入醫保目錄后，售價下降將會刺激市場變得活躍，又能激勵企業研發生產，在更大范圍內形成救治罕見病患者的良性循環。
巨豐投顧高級投資顧問趙喜龍向《證券日報》記者表示，罕見病用藥通過談判進入醫保后，雖然相應的醫藥企業在單品藥物上的利潤大幅下降，但從銷量看會有大幅提升，對于醫藥企業的整體盈利能力來說影響不大。
去年4月份，日本武田制藥的阿加糖酶α注射用濃溶液、醋酸艾替班特注射液在中國獲批上市，當年便通過談判進入醫保。
上述行業人士表示，國家通過引入藥物進醫保目錄，向藥企傳達出“好藥不愁賣”的信號，鼓勵企業將更多的精力投入到藥品研發上。
國產藥企加速罕見病用藥布局
根據2022年9月17日國家醫保局正式公布的《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整通過形式審查的申報藥品名單》(簡稱：《2022年申報藥品名單》)中，共343種藥品正式通過形式審查，其中包含有《第一批罕見病目錄》中的罕見病用藥品共19種。
此前，進入醫保目錄的罕見病用藥多數都是進口藥品。例如2021年，通過談判進入醫保的7種罕見病用藥，均為進口藥品。而在今年公布的《2022年申報藥品名單》所包含的19種藥品，有6種藥品均有國產藥企布局。
根據記者梳理來看，這19種藥品中，注射用赤芝孢子多糖、苯丁酸鈉顆粒、利魯唑口服混懸液、尼替西農膠囊、石杉堿甲注射液、伊奈利珠單抗注射液等6種藥品，國產廠家均有生產，涉及企業包括江世藥業、李氏大藥廠旗下兆科藥業、漢光藥業、萬邦德、翰森制藥等。
鄧之東表示，近年來，全球罕見病用藥市場快速發展，我國也陸續推出加速罕見病用藥審評審批、將罕見病用藥納入醫保等政策，不斷激發國內藥企的研發動力，以解決罕見病患者用藥難題。
（文章來源：證券日報網）
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